Kistik fibrozis (CF), akciğerler ve sindirim sistemi başta olmak üzere birçok organı etkileyen ölümcül bir genetik hastalık olarak biliniyor. Uzun yıllar boyunca tedavi seçenekleri sınırlı kalan bu hastalıkta son yıllarda kaydedilen ilerleme, tıp dünyasında umut ışığı oldu. 2025 Lasker-DeBakey Klinik Tıbbi Araştırma Ödülü, işte bu devrimin arkasındaki üç isme verildi: Iowa Üniversitesi’nden Prof. Dr. Michael J. Welsh, Vertex Pharmaceuticals’ın eski bilim insanlarından Jesús (Tito) González ve aynı kurumdan Paul A. Negulescu.
Üçlü, kistik fibrozisli hastaların yaşam süresini uzatan ve yaşam kalitesini artıran üçlü ilaç kombinasyonunun geliştirilmesine öncülük ederek, yüz binlerce kişinin hayatını değiştiren bir bilimsel başarıya imza attı.
“AMERİKA’NIN NOBEL’İ” OLARAK BİLİNEN ÖDÜL
1945’ten bu yana verilen Lasker Ödülleri, biyomedikal ve klinik araştırma alanında dünyanın en prestijli ödülleri arasında kabul ediliyor. Çoğu zaman Nobel Ödülleri’nin habercisi olarak görülen bu ödüller, “Amerika’nın Nobel’i” olarak da adlandırılıyor.
Prof. Dr. Welsh, ödülün kendisi için onur olduğunu belirtirken, Iowa Üniversitesi Carver Tıp Fakültesi Dekanı ve UI Tıp İşleri Başkan Yardımcısı Prof. Dr. Denise Jamieson, şunları söyledi:
“Mike Welsh, hayatını hastaların yaşamlarını kurtaracak bilimsel keşiflere adadı. Onun çalışmaları, temel bilimin merak, iş birliği ve amaçla yönlendirildiğinde nasıl dönüştürücü tedavilere yol açabileceğini en net şekilde gösteriyor.”
HASTALIĞIN GENETİK TEMELİ VE ÇIĞIR AÇAN TEDAVİ
Kistik fibrozis, CFTR adı verilen bir proteindeki genetik mutasyon sonucu ortaya çıkıyor. Normalde hücrelerin içine ve dışına klorür iyonlarının geçişini sağlayan bu protein, akciğer yüzeyini nemli tutarak koruyucu mukus tabakasının işlevini düzenliyor. Ancak mutasyon, bu süreci bozuyor ve sonuçta kalın, yapışkan mukus oluşuyor. Bu durum kronik enfeksiyonlara ve akciğer dokusunda ilerleyici hasara yol açıyor.
Prof. Dr. Welsh’in yıllara yayılan araştırmaları, CFTR proteininin nasıl işlev gördüğünü ve kistik fibrozisli hastalarda nasıl “bozulduğunu” ortaya koydu. Bu bilgi, Vertex Pharmaceuticals’ın geliştirdiği üçlü ilaç kombinasyonunun temelini oluşturdu. Bugün bu tedavi, kistik fibrozisli hastaların yaklaşık %90’ına uygulanabiliyor.
